仅隔半年！南京驯鹿生物第二个美国IND获批

国际化进程势不可挡！近日，江北新区企业驯鹿生物（“IASO Bio”）宣布，其自主研发的IASO-782注射液临床试验IND已完成美国食品及药物管理局（FDA）审评，获准在美国开展针对自身免疫性血液系统疾病-自身免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)的临床试验。

据介绍，驯鹿生物自主研发的CT103A于2022年12月获准在美国开展针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的临床试验。此次IASO-782注射液是驯鹿生物仅隔半年后的第二款获美国FDA临床试验批准的产品，是驯鹿生物国际化进程的又一重要里程碑。驯鹿生物将加速推进海外临床试验布局，加快创新治疗药物的研发与落地，让更多患者尽早受益。

IASO-782注射液

IASO-782注射液为全人源抗CD19的单克隆抗体，通过抗体可结晶段(Fc)的改造增强了抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）。它通过ADCC和抗体依赖性细胞介导的细胞吞噬作用（ADCP），清除CD19+的B细胞和浆细胞，从而减少自身抗体的产生，治疗抗体或B细胞介导的自身免疫性疾病。同时，IASO-782为全人源抗体，潜在免疫原性较低，反复给药后不容易产生抗药抗体，对于治疗需要长期反复给药的自身免疫疾病具有潜在优势。

免疫性血小板减少症

免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要表现为机体免疫系统攻击自身的血小板，导致血小板数量减少，从而引起血液凝结不良。免疫性血小板减少症是一种女性高发的疾病。中国免疫性血小板减少症的年发病率约为2.9/10万，其中原发型占比约79%，患病率约为11.02/10万。美国免疫性血小板减少症年发病率约为6.0/10万，患病率约为20.3/10万，预估2022年中美免疫性血小板减少症患病人数分别为15.6万和6.8万人。

温抗体型自身免疫性溶血性贫血

温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)是自身免疫性溶血性贫血最常见的一种类型，大约70%~80%的自身免疫性溶血性贫血成人患者为温抗体型。在亚洲人群中的研究显示，自身免疫性溶血性贫血的年发病率约为0.1~0.5/10万，患病率约为0.3~1/10万。在欧洲人群中，自身免疫性溶血性贫血的年发病率约为1.77/10万，患病率约为17/10万。

驯鹿生物

驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、临床开发、注册申报到商业化生产的全流程能力。公司自行开发的五大技术平台包括全人源抗体开发平台、免疫细胞药物开发平台、全流程生产及检定技术平台、药理药效平台及临床开发平台。

公司现有10余个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的伊基奥仑赛注射液（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）上市申请（NDA）已获国家药监局（NMPA）正式受理，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品被NMPA纳入“突破性治疗药物”品种，并先后获FDA授予孤儿药（ODD）认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格。除多发性骨髓瘤外，伊基奥仑赛注射液新增扩展适应症-AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予孤儿药 (ODD)认定，适应症为急性淋巴细胞白血病。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿生物临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作，积极探索下一代细胞治疗产品开发。驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈的创新型疗法，以满足中国乃至世界各地患者未满足的医疗需求。

来源 |南京生物医药谷