默沙东两款罕见病新药进医保,累计22款产品惠及中国患者
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默沙东两款罕见病新药进医保,累计22款产品惠及中国患者

2026年11月14日,默沙东宣布其两款罕见病领域创新药物——欣瑞来®(注射用索特西普)和维利瑞®(贝组替凡片)正式纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录(2026年)》。这两款药物分别是全球首个且目前唯一针对肺动脉高压潜在病理机制的激活素信号传导抑制剂,以及全球首个且目前唯一的缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂,也是默沙东在今年进博会上重点展示的产品。至此,默沙东共有22款产品被纳入国家医保药品目录,覆盖肿瘤、肺动脉高压、抗感染、糖尿病和麻醉等多个治疗领域。

默沙东两款罕见病新药进医保,累计22款产品惠及中国患者

默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁唐凯宇表示:“默沙东多款创新药物在今年的医保目录调整中取得进展,其中针对被称为‘心血管系统的癌症’的肺动脉高压及罕见肿瘤VHL病的两款创新药物成功纳入新版国家医保目录,彰显了中国政府对创新药物的认可,以及持续增进人民健康福祉的坚定决心,也体现了默沙东长期聚焦临床未尽之需、携手中国政府提升罕见病患者用药保障的坚定承诺。”他表示,默沙东始终以患者需求为中心,持续打造多元产品管线,加速前沿创新药物的研发、引入与落地,协同构建多层次保障体系,推动更多突破性治疗方案惠及中国患者,助力实现“病有所医、医有所保”。

欣瑞来®(注射用索特西普):为肺动脉高压患者提供新选择

欣瑞来®(注射用索特西普)是针对肺动脉高压(PAH)潜在病理生理机制的激活素信号传导抑制剂。截至目前,该药已在华获批用于治疗WHO功能分级(FC)II-IV级的肺动脉高压(PAH,WHO第1组)成年患者,以改善患者的运动能力和WHO功能分级。其通过重新平衡血管促增殖和抗增殖信号,改善血管和右心室重塑,从根源上改善疾病。此次纳入国家医保目录的支付范围为:“WHO功能分级(FC)II-III级的肺动脉高压(PAH,WHO第1组)成年患者”。

作为该领域具有里程碑意义的创新突破,欣瑞来®为长期面临治疗瓶颈的患者群体提供了新的治疗选择。值得一提的是,该药从在中国境内获批上市到成功纳入国家医保目录,仅用了10个月时间。

维利瑞®(贝组替凡片):为VHL病患者带来创新治疗选择

维利瑞®(贝组替凡片)是全球首个且目前唯一的HIF-2α抑制剂。截至目前,该药已在华获批适用于不需要立即手术治疗的VHL病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)成人患者,以及用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)青少年及成人患者。此次纳入国家医保目录的支付范围为:“不需要立即手术治疗的von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)的成人患者”。

HIF-2α是VHL病相关肿瘤发生的主要驱动因子,而缺氧诱导因子(HIF)的发现及细胞感知和适应氧气供应机制曾在2019年获得诺贝尔生理学或医学奖。维利瑞®为长期面临多器官肿瘤反复发生、需反复接受手术治疗的VHL患者带来了创新治疗选择。此次进入国家医保药品目录,将进一步提升其可及性与可负担性,有望帮助更多VHL患者减轻长期治疗负担,实现更持续的疾病管理和长期获益。

此外,默沙东抗病毒药物德思卓®(多拉米替片)此次成功续约,继续保留在国家医保目录中。